临床试验专辑 | COVID-19如何从根本上改变全球健康领域的临床研究？

《柳叶刀-全球健康》（The Lancet Global Health）发表临床试验专辑，专辑执行摘要指出，全球健康领域的优先事项是改善健康结局，实现全世界所有人的健康公平，特别侧重于中低收入国家。随机临床试验（Randomised clinical trials）是全球健康研究的重要工具。

执行摘要

全球健康领域的优先事项是改善健康结局，实现全世界所有人的健康公平，特别侧重于中低收入国家。随机临床试验（Randomised clinical trials）是全球健康研究的重要工具。尽管随着时间的推移，总体上临床试验的质量有所提高，但自第一次随机临床试验开展以来的70年里，在全球健康研究中的实验设计基本没有变化。在临床试验方法上进行创新是很重要的，它可以促使以最小的样本量和试验时间来高效地解决多个研究问题，同时对于中低收入国家的局部地区，可以提高其维持研究基础设施和人力资源的能力，来获取长期收益。本专辑展示了全球健康领域临床试验研究所面临的挑战，并提供了能够优化统计效率和可持续性的解决方案。

亟需提高全球健康领域临床试验的效率和可持续性

本文展示了全球健康研究的规模，以及该专辑后续论文的研究背景。在本专辑文章中，我们通过重温1948年链霉素（streptomycin）治疗肺结核的临床试验，回顾了临床试验研究的历史，这是第一个用英语记录的随机临床试验，我们讨论了它与全球健康的密切关系。我们通过概述自2010年以来在WHO国际临床试验注册中心（International Clinical Trial Registry）注册的临床试验，描述了全球临床试验研究的现状。我们将目前中低收入国家常出现的临床试验计划和设计挑战作为一项全球临床试验领域概要进行了讨论。最后，我们讨论了全球健康研究合作对于创造一个可持续的和文化适宜的研究环境的重要性。

个体水平的随机试验

在全球健康研究中，最常见的研究设计是采用固定、双臂试验设计的短期、小规模的临床试验，在整个试验过程中通常不允许出现重大改变。在本专辑介绍性文章的基础上，本文讨论了包含多个适应性试验设计临床试验研究的数据驱动方法，以及有助于协调全球健康研究中临床试验研究工作的母方案框架。我们提供了一个通用框架来提高试验研究效率，并探讨了在计划阶段利用统计模拟来考量不同研究设计的重要性。在本专辑第二篇文章结尾，我们讨论了关于适应性试验设计和母方案在方法学和操作上的复杂性以及目前存在的资金挑战，这些问题都可能会限制这些方法在全球健康研究中的应用。

整群随机试验对全球健康的作用和挑战

评估干预措施在一组个体中试验的有效性可能会给临床研究带来复杂的挑战。在全球健康研究中，通常开展整群随机对照试验，即以组或群为单位对个体开展随机干预。在本文中，我们描述了整群试验在中低收入国家日益流行的潜在原因。我们还利用全球健康研究的关键领域来评估常见的试验计划实践，并指出其方法上的缺点和隐患。最后，我们讨论了人群干预试验的替代方法，由于在中低收入国家的某些情况下使用整群随机可能不太合适，因此这些替代方法对于他们来说可能是很有用的。

COVID-19如何从根本上改变全球健康领域的临床研究

COVID-19对全球人口都产生了负面影响。尽管我们有共同目标来统一资源，形成合力，但已经登记的大量临床试验在方法学上的质量是有问题的。作为本专辑的最后一篇论文，我们讨论了医学研究领域是如何应对COVID-19的。我们认识到，这场大流行给研究人员、管理者和决策者带来了难以置信的压力，在一个极具不确定性的时期，他们都在尽最大努力来迅速而安全地采取行动。然而，研究界对COVID-19大流行的应对突显了在现行制度及其激励机制下临床试验研究中存在的许多基本问题。COVID-19大流行不仅再次强调了精心设计随机临床试验的重要性，而且还强调了按照母方案以协调配合的方式进行大规模临床试验的必要性。此外，还需要建立机制和激励措施，以加快匿名数据集的数据共享，并需要为研究资金匮乏的资源不足地区的临床试验研究提供与高收入国家类似的机会。END

推荐阅读

点击阅读原文，查看专辑更多内容